人工智能能否真正压缩药物研发周期,一支华尔街投资研究团队最近进行了一次直接测试。
独立研究机构Citrini Research利用Anthropic尚未公开的Claude Science研究模型设计针对蝎毒的合成蛋白,最终生成211个候选方案,其中17种蛋白在实验室测试中成功与目标毒素结合。
这项实验没有实现团队最初设定的目标——开发一种能够同时中和五种主要蝎毒神经毒素的通用蛋白,但它让Citrini形成了一套新的投资判断:随着AI显著加快药物设计和研究工作的知识环节,生物医药研发的瓶颈可能越来越集中到实验验证、动物测试和数据生产环节。
Citrini Research由詹姆斯·范吉伦(James Van Geelen)创办。团队希望验证一个问题:缺乏实验室经验的研究人员,能否依靠当前最先进的AI模型设计出真正具有生物学作用的蛋白。
由于自动安全机制最初阻止了相关操作,Citrini随后联系Anthropic,并获得许可,在Anthropic办公室使用内部、尚未发布的Claude Science研究模型开展实验。
团队与Claude讨论潜在研究方向后,最终选择蝎毒作为目标。目前常见的蝎毒抗毒血清通常通过向马匹注射毒液、提取血浆抗体生产,成本较高,产品存在差异,而且往往只能针对特定蝎种。Citrini援引的数据称,全球每年有超过3200人死于蝎子蜇伤。
研究人员提出了一个更激进的目标:设计一种人工蛋白“minibinder”,同时中和来自不同蝎种的五种主要神经毒素。
Claude最终生成211个候选蛋白设计,这些方案随后被送往现实中的研究实验室进行合成和测试。整个项目包括AI计算、模型调用以及湿实验室合成在内,总预算约20万美元。
其中最明显的速度变化发生在计算设计阶段。团队借助Claude准备了一份长达35页的提示词,正式设计过程只用了64小时,与Claude之间仅进行了五次消息交互。
实验结果显示,通用抗毒蛋白的目标并未实现,但211个候选方案中有17种蛋白成功与四种单独的目标毒素结合。这意味着AI生成的设计至少有一部分能够通过现实实验验证,而整个过程由一支并非传统药物研发团队的投资研究机构完成。
Citrini认为,这次实验暴露出的关键差异在于,人工智能已经能够大幅压缩药物发现中的分析和设计工作,但现实世界的生物实验速度并没有同步提高。
计算设计只用了64小时,团队等待第一批实验测试结果却花了39天。
即使AI可以大量生成候选分子、帮助设计实验,它仍无法直接完成细胞实验、动物实验,也无法改变人体观察需要经历的生物学时间。药物进入更复杂的验证阶段后,实验设施、动物资源、样本处理以及高质量数据重新成为限制研发速度的重要环节。
范吉伦本周二向MarketWatch表示,对AI生物学而言,主要瓶颈是实验数据,以及生命本身运行的速度。“我们无法让一个细胞生长得更快,但可以同时做更多实验,从而产生更多数据。”
这也成为Citrini新的投资逻辑。范吉伦称,团队希望投资那些能够让实验开展得更快、同时生产更高质量数据的企业。
在这套逻辑下,Citrini最看好的公司是生命科学研究服务商查尔斯河实验室。该公司能够为药物研发机构提供细胞、小鼠以及猴子实验等服务。
Citrini认为,其中灵长类动物实验尤其关键,并将猴子测试称为当前生物技术行业“最大的瓶颈”。AI如果持续提高候选药物和蛋白设计的产出速度,需要进入实验验证环节的项目数量也可能随之增加,对能够承担这些实验的基础设施形成新的需求。
Citrini同时提出了另外两家相关公司Revvity和Tecan。两家公司均向生命科学研究提供实验工具或技术支持,服务于AI设计药物进入现实验证阶段后的研究工作。
Anthropic随后公布了这项实验的详细过程,并公开了200多个候选蛋白的完整结果和数据。
Citrini此前曾通过AI、GLP-1等主题研究形成投资观点。这一次,研究团队直接把AI模型投入药物设计流程,希望通过实际实验寻找产业链中新的约束环节。