制药公司Vertex（VRTX.O）周二表示，其与CRISPR Therapeutics(CRSP.O)联合开发的Casgevy基因疗法获得美国FDA的通过，可用于为12岁及以上患者治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)。

这是一种需要定期输血的罕见血液疾病。根据波士顿儿童医院的数据，全球估计有超过100,000人患有TDT，其中美国至少有1,200名患者。

Casgevy是第一个基于获得诺贝尔奖的CRISPR基因编辑技术的治疗方法。去年12月，该疗法获批用于治疗另一种遗传性血液疾病——镰状细胞病。TDT是这种疾病的更严重形式，会导致儿童出现危及生命的贫血，需要每两到五周输血一次。

CRISPR由Jennifer Doudna和CRISPR Therapeutics联合创始人Emmanuelle Charpentier发现，使用分子“剪刀”修剪基因的缺陷部分，然后将其禁用或用新的正常DNA链替换。

Vertex在一封电子邮件回复中表示，Casgevy需要通过具有干细胞移植经验的授权治疗中心进行给药，该药物将于今年年初在美国以220万美元的定价上市，用于上述两种已批准的适应症。竞争对手bluebird bio(BLUE.O)的Zynteglo于2022年成为首个获批使用细胞基因疗法来治疗成人和儿童TDT患者的产品，售价曾达到创纪录的280万美元。

FDA的批准比预期的3月30日提前了两个多月。奥本海默分析师Hartaj Singh表示，他预计该疗法将“缓慢而稳定地推出”，预计合并峰值销售额约为4亿美元。